Un caso de estudio perfecto de la alianza exitosa entre CRO y Pharma

ZeClinics y Dompé Farmaceutici iniciaron esta colaboración hace unos años, en un esfuerzo por validar el uso del pez cebra para modelar de forma fiable las retinopatías humanas

Un caso de estudio perfecto de la alianza exitosa entre CRO y Pharma  ZeClinics y Dompé Farmaceutici iniciaron esta colaboración hace unos años, en un esfuerzo por validar el uso del pez cebra para modelar de forma fiable las retinopatías humanas y, lo que es más importante, testar posibles enfoques terapéuticos. Como resultado, los colaboradores publicaron recientemente un artículo que demuestra el papel regenerador de la retina del factor de crecimiento nervioso humano recombinante (rhNGF) en el modelo de degeneración de la retina del pez cebra. Esta exitosa colaboración inicial ha dado lugar a múltiples proyectos no relacionados entre ambas partes. El NGF es un fármaco aprobado por la FDA y la EMA para la queratitis neurotrófica, una enfermedad ocular rara que puede provocar la pérdida de la vista. Cada vez más líneas de evidencia han demostrado que el NGF puede ser crucial para el tratamiento de enfermedades que causan ceguera, como las degeneraciones de la retina, y varios estudios ya han descrito el efecto protector de la administración de NGF. Por lo tanto, este es un ejemplo perfecto de la participación de ZeClinics en proyectos de reposicionamiento de fármacos, descubriendo nuevas indicaciones para medicamentos clínicos o ya comercializados.  Hasta el momento, el uso de pez cebra para probar la administración de fármacos para tratamientos de retinopatía es escaso. Sin embargo, a diferencia de los mamíferos, que no pueden regenerar su retina después del daño o la degeneración, la retina del pez cebra muestra una respuesta regenerativa robusta tras la lesión, y esta característica puede explotarse para obtener información sobre los mecanismos moleculares que subyacen a la curación de los tejidos dañados en la patología ocular humana. Dompé Farmaceutici es un excelente ejemplo de una empresa farmacéutica que decidió apostar por las ventajas de este modelo alternativo para obtener más información sobre el mecanismo de acción del rhNGF aprobado por la FDA. Específicamente, el objetivo del proyecto era evaluar el efecto regenerativo potencial de la administración intravítrea (IV) del rhNGF, utilizando un paradigma de degeneración retiniana en peces cebra adultos basado en la irradiación de luz constante. Los resultados demuestran la naturaleza altamente conservada de la vía canónica del NGF en la retina del pez cebra adulto y que la administración del rhNGF puede impulsar la regeneración de la retina del pez cebra tras una lesión.  Hasta la fecha, los inhibidores del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) son los compuestos más utilizados para el tratamiento de trastornos intraoculares. No obstante, la mejora de la condición de los pacientes está sujeta a inyecciones frecuentes a lo largo de varios años, lo que representa una pesada carga para los sistemas de salud. Por esta razón, existe la necesidad de tratamientos más efectivos y duraderos que puedan implementarse en entornos clínicos. Es importante destacar que este estudio ha demostrado que una sola inyección intravítrea de rhNGF puede conducir a una mejora leve del tejido retiniano dañado del pez cebra en un período de tiempo corto, probablemente debido a una mayor proliferación celular. A la luz de estos datos, ZeClinics y Dompé Farmaceutici proponen el pez cebra como un valioso modelo alternativo para testar la eficacia de nuevos tratamientos potenciales basados en la inyección IV para enfermedades de la retina, con la posibilidad de una evaluación de toxicidad y farmacocinética de rendimiento medio.
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